A eficácia do sistema CRISPR-Cas9

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma patologia letal que atinge o sistema muscular esquelético e cardíaco o que leva o paciente gradativamente ao óbito devido à falência cardiopulmonar. Tal deformidade genética se dá a partir de mutações na sequência de genes que codificam a distrofina de forma a prejudicar a solidez do sarcolema, o que pode causar destruição de fibras musculares. DMD é uma doença recessiva ligada ao X geralmente presente em indivíduos do sexo masculino, com uma taxa de incidência de 1 em 5000 nascidos vivos. Em meados da década de 80, o método CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) foi criado e, posteriormente, associado à proteína Cas9 com a proposta de oferecer mais simplicidade e precisão em termos de edição de sequências de DNA. Este livro é desenvolvido com foco principal na análise da eficácia da utilização do sistema CRISPR/Cas9 no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (CID 10 G71.0) comparado à terapêutica tradicional.